緑内障の治療薬候補「ER-100」、初の人での試験で3人の初期データを公表

米国のバイオ企業Life Biosciencesは2026年10月8日、開発中の治療薬候補「ER-100」の初期データを発表した。人で初めての臨床試験で、開放隅角緑内障の患者3人の投与から56日目までの結果だ。

何が発表されたのか

発表の場は、米ニューオーリンズで同日開かれた「Eyecelerator @ AAO 2026」だ。AAOは米国眼科学会のことで、同社の最高科学責任者が口頭で発表した。

試験は、安全性を確かめる第1相試験(NCT07290244)だ。3人は1段階目の量(2×10の11乗 vg。vgは薬の量の単位)を、片方の目の中に1回注射で受けた。あわせて抗菌薬のドキシサイクリンを56日間、毎日飲んだ。

同社によると、3人とも56日目まで忍容性(体が治療に耐えられるか)は良好だった。重い有害事象や、量を増やせなくなるほどの副作用の報告はなかった。報告された有害事象は、注射の手技やステロイド薬、もとからの病気に関わるもので、ER-100とは直接関係しないとしている。

視野の検査では、3人のうち2人に「改善の初期の兆し」が見られた。視野のたくさんの点で光が見えるかを調べ、デシベル(dB)で点数を付ける検査だ。2人とも、視野の点の28%以上で4dBを超える改善があったという。

ER-100とは

狙いは、目と脳をつなぐ神経細胞「網膜神経節細胞」の働きを取り戻すことだ。同社によると、この細胞は自然には再生せず、傷つくと視力の障害が残る。

仕組みは、同社が「部分的なエピゲノムのリプログラミング」と呼ぶ方法だ。DNAの並びは変えずに、どの遺伝子を働かせるかを決める目印を、若い細胞の状態に近づける。DNAを料理の本とすると、目印は「このページを使う」という付箋に当たる。

運び役は、病気を起こさないよう改変したウイルス(AAV)だ。OCT4・SOX2・KLF4の3つのたんぱく質(OSK)を作る指示を載せて目に入れる。「山中因子」と呼ばれる4つの因子のうちの3つだ。OSKは、ドキシサイクリンを飲むことで作られ始める。同社は、こうした取り組みを「細胞の若返り」と呼んでいる。

効き目はまだ確かめられていない

同社も、この試験は安全性と忍容性を評価するためのものだとしている。視野の結果も「初期の兆し」という位置づけだ。登録によると、偽の薬と比べる群はなく、投与前の検査の値と比べる。結果は学会と発表文で示されたもので、論文の発表は書かれていない。

この先の予定

独立した安全性の監視委員会は、緑内障の患者で2段階目の量(6×10の11乗 vg)に進むよう勧告した。試験は続いている。

登録では、参加者は最大18人(緑内障12人・NAION 6人)で、最長5年経過を見る。緑内障で量を決めたあと、NAIONの患者で試す。NAIONは、目の奥の血の流れが足りず突然視力を失う病気で、同社によると承認された治療はない。

日本ではどうなるのか

登録にある試験の施設は、米国の4か所だ。同社の発表に日本の話はなく、日本での治験は発表されていない。ER-100は開発中の治療薬候補で、一般の治療として受けられるものではない。

まとめ

ER-100の初期データでは、緑内障の患者3人で56日目まで重い有害事象の報告はなく、2人で視野検査に改善の兆しが見られた。第1相試験の途中の結果で、同社は次の量に進めて試験を続ける。